Dossiers  >   Hospital Management  >  Eerste succesvolle behandeling van ALS bij patiënten met SOD1-mutatie

Eerste succesvolle behandeling van ALS bij patiënten met SOD1-mutatie

Leuven, 22/09 - Een nieuwe internationale klinische studie met tofersen bevestigt dat het geneesmiddel ALS kan tegengaan bij patiënten met een SOD1-mutatie. Daarmee tonen artsen en onderzoekers voor het eerst aan dat ALS in principe een behandelbare ziekte is. De resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Prof. dr. Philip Van Damme: "Vooral bij patiënten die vroeg in het ziekteverloop konden starten met het geneesmiddel, was de respons soms spectaculair. Voor het eerst is er een behandeling die de ziekte kan stilleggen. Dit toont aan dat ALS in principe een behandelbare ziekte is, als we maar genoeg weten over de oorzaken en ziektemechanismen."

 

Enkele jaren geleden ontwikkelden onderzoekers een nieuwe behandeling op basis van gentherapie voor de groep patiënten met een SOD1-mutatie. Het middel tofersen bindt op het genetisch materiaal en blokkeert zo de aanmaak van het schadelijke SOD1-eiwit.

Wilt u de rest van dit artikel lezen?

Registreer gratis om toegang te krijgen tot de volledige inhoud van MediQuality op al uw schermen

Om veiligheidsredenen is uw browser niet compatibel met onze site

We raden u aan een van de volgende browsers te gebruiken: